Ученые разрабатывают новые способы лечения заболеваний клетками, а не наркотиками

Когда Нишель Обар узнала, что в прошлом году она была беременна своим вторым ребенком, она никогда не ожидала, что ее беременность или ее ребенок станут историей.
Но когда 40-летний координатор продуктов питания и напитков с Гавайских островов и ее жених Кристофер Константино отправились на 18-недельное УЗИ, они узнали, что что-то не так. Сердце было больше, чем должно было быть, и были свидетельства того, что жидкость начинает нарастать вокруг органа. Оба были признаками того, что плод работал слишком тяжело, чтобы перекачивать кровь в свое быстрорастущее тело и что его сердце начинало терпеть неудачу.

Доктор знал, что может быть причиной этого. Обар и Константино являются носителями генетического расстройства крови, называемого альфа-талассемией, что может привести к опасно низким уровням эритроцитов. В красных кровяных клетках содержится гемоглобин, который связывается с кислородом и переносит его из легких, чтобы прокормить другие клетки, поэтому меньшее количество эритроцитов означает низкий уровень кислорода в клетках по всему телу. Состояние родителя не зависит от состояния, но в зависимости от того, как их гены объединяются.

Но вскоре после этого 18-недельного ультразвука их второй ребенок, девочка, был официально диагностирован с альфа-талассемией. «Мы были очень расстроены, - говорит Обар. У них не было много вариантов: их дочь нуждалась в переливании крови в утробе только для того, чтобы улучшить свои шансы на рождение, и даже если она выживет до рождения, ей может потребоваться регулярное переливание на всю оставшуюся жизнь, полагаясь на кровь здорового донора чтобы компенсировать низкий кислород в ее собственном.

У их генетического советника было еще одно предложение. Она только что узнала об исследовании в Калифорнийском университете в Сан-Франциско (UCSF), проверив новый способ, потенциально лечить альфа-талассемию: трансплантацию стволовых клеток, передаваемую ребенку в утробе.

При трансплантации стволовых клеток внутриутробного сустава ранее применялись для расстройства крови, но с ограниченным успехом. Стволовые клетки крови, которые развиваются во все типы клеток крови, извлекаются из костного мозга донора, обрабатываются в лаборатории и вводятся непосредственно в пупочную вену, соединяющую плод с плацентой матери. В идеальном случае здоровые стволовые клетки донора начинают делиться и захватывать дефектные клетки крови плода. Но удаление костного мозга может быть рискованным у беременных женщин, поэтому в прошлых исследованиях, связанных с альфа-талассемией, использовались стволовые клетки отцов, которые часто были отклонены. Это новое испытание поставило под сомнение этический вопрос: стоило ли рисковать матери, чтобы спасти ребенка? Был также шанс, что трансплантация может нанести вред дочери.

С помощью стволовых клеток, подобных тем, которые обнаружены в костном мозге, ученые используют то, что организм делает естественным образом: генерирует себя заново. Многие из органов и тканей взрослого организма, включая жировые клетки и кровь, снабжены собственной стеной стволовых клеток, единственной задачей которой является регенерация клеток и тканей, когда более старые из них повреждены или отмирают и которые могут собираться для исследований и роста вне тела.

Некоторые органы не наделены этими большими резервуарами стволовых клеток, однако, в первую очередь мозг и сердечная мышца. Таким образом, более двух десятилетий назад ученые нашли еще один источник этих гибких клеток - в эмбрионах, которые были пожертвованы для исследований из клиник.

Мало того, что стволовые клетки приводят к новым методам лечения заболеваний, где они могут заменить больные клетки, но они также могут стать критическим новым способом изучения условий, потому что у ученых просто не было возможности изучать живые клетки. В настоящее время лаборатории по всей стране инкубируют так называемые мини-мозги, состоящие из десятков тысяч клеток мозга, выращенных из клеток iPS, чтобы служить в качестве моделей для изучения психических расстройств от аутизма до шизофрении. Такие знания могут привести к новым методам лечения в области, где терапия не была столь успешной, как надеялись медики.