Прорывы в области медицины и биотехнологий, которые мы ждем в 2019 году

2018 год был очень крутым для науки. От женщины, которая родила с помощью трансплантированной матки, до печально известного скандала с детьми CRISPR и криминалистики, использующей генеалогические тесты для выслеживания преступников — в прошлом году мы не переставали диву даваться, куда нас ведет научная стезя. CRISPR и сейчас возглавляет заголовки, но давайте посмотрим, чего еще можно ждать в 2019 году от медицины и биотехнологий.

Вот истории из области науки и медицины, которые могут взорваться фейерверком в этом году. Но сперва напомним очевидное: предсказывать будущее очень сложно. Прогнозирование — это любимое дитя статистики и интуиции. Но январь — прекрасное время, чтобы заглянуть в хрустальный шар грядущего года. В прошлом году мы прогнозировали широкое одобрение продуктов генной терапии — и по большей части угадали. В этом году прогнозов будет несколько.

"Использование генных драйвов"
Понятие генных драйвов пугает многих. И не без причины. Генные драйвы — это серьезный шаг вперед в серьезной работе с генами даже по сравнению с CRISPR и другими инструментами редактирования генов. Даже при редактировании зародышевых генов, когда изменяется сперма, яйцеклетка или эмбрионы, редактирование генов затрагивает только одну генетическую линию — одно семейство — по крайней мере, в начале, прежде чем она размножится в общую популяцию.

Но генные драйвы, с другой стороны, способны уничтожать целые виды.

Если коротко, это крошечные кусочки ДНК-кода, которые помогают передавать ген от родителя ребенку с почти 100-процентной идеальной вероятностью. Слышали правило: половина твоих генов взята у отца, половина у матери? Генные драйвы плевали на него.

Другими словами, единственный случай, когда можно было бы рассмотреть возможность использования генного драйва — это изменение генетического состава всей популяции. Похоже на сюжет фильма о суперзлодеях, однако ученые уже запланировали опробовать эти методы — сперва на комарах, а затем на грызунах.

Выпустив всего несколько мутантных комаров, которые переносят генные драйвы с бесплодием, например, ученые могли бы потенциально уничтожить целые популяции, переносящие инфекционные заболевания вроде малярии, лихорадки денге или Зика. Технология настолько мощна и опасна, что DARPA выделило 65 миллионов долларов на исследование того, как развернуть, контролировать, противодействовать или даже обратить вспять последствия таких воздействий на экологию.

В прошлом году США осторожно дали понять, что эта технология будет развернута. В настоящее время первый выпуск генетически модифицированного комара готовится к испытаниям в Буркина-Фасо в Африке — первый в мире полевой эксперимент с использованием генных драйвов.

В рамках эксперимента будут выпущены только москиты Anopheles, которые являются основными переносчиками болезней. Более 10 000 самцов таких комаров будут выпущены в дикую природу. Они генетически стерильны, но не вызывают бесплодия, и помогут ученым изучить, как они выживают и рассеиваются, в рамках подготовки для выпуска других москитов.

Некоммерческий консорциум Target Malaria, поддерживаемый фондом Билла и Мелинды Гейтс, разрабатывает генный драйв под названием Mosq, который распространит бесплодие среди популяции комаров или уничтожит всех самок насекомых. Он пытается взломать правила наследования — и спасти миллионы людей — и начнет эксперимент в 2024 году.

"Универсальная вакцина от гриппа"
Люди часто отмахиваются от гриппа как от источника раздражения, но эта инфекция убивает сотни тысяч человек в год.

Вирус гриппа на самом деле столь же трудно поддается лечению, как и ВИЧ — он мутирует с очень высокой скоростью, что делает невозможным разработку эффективной вакцины. В настоящее время ученые используют данные для прогнозирования штаммов, которые могут разразиться эпидемией, и призывают общественность делать прививки против этих штаммов. Отчасти это объясняется тем, что в среднем вакцины против гриппа успешны в 50% случаев — подбрось монетку, орел или решка.

Устав полагаться на догадки, ученые отказались от идеи универсальной вакцины против гриппа, предназначенной для всех штаммов — даже тех, которые еще не идентифицированы. Эти вакцины пытаются предупредить нашу иммунную систему о частях вируса гриппа, которые наименее изменчивы от штамма к штамму.

В ноябре прошлого года первая универсальная вакцина против гриппа, разработанная BiondVax, вошла в третью фазу клинических испытаний. Это значит, что она уже доказала свою безопасность и эффективность в небольшом количестве и в настоящее время тестируется на более широкой популяции. Эта вакцина не основана на мертвых вирусах, как обычно. Она использует цепочку аминокислот — химических компонентов, из которых состоят белки — чтобы стимулировать иммунную систему находиться в состоянии повышенной готовности.

Возможно, именно в этом году область универсальных вакцин ждет прорыв.

"Редактирование генов в теле"
CRISPR и другие инструменты редактирования генов наполняли заголовки прошлого года. Что дальше? Эксперименты по редактированию генов прямо в теле. В сентябре прошлого года, Sangamo Therapeutics из Ричмонда, штат Калифорния, раскрыл, что ввел редактирующие ген ферменты пациенту в надежде скорректировать генетический дефицит, не позволяющий ему расщеплять сложные сахара.

Эти усилия заметно отличаются от более известной терапии CAR-T, которая извлекает клетки из организма для генной инженерии, прежде чем вернуть их хозяевам. Метод Sangamo напрямую вводит вирусы, несущие отредактированные гены, в организм. Пока что процедура выглядит безопасной, но слишком рано определять ее эффективность.

В этом году компания надеется окончательно ответить, работает это или нет.

В случае успеха станет известно, что разрушительные генетические расстройства потенциально можно будет вылечить всего несколькими уколами. С целым рядом новых и более точных инструментов редактирования генов, список излечимых наследственных заболеваний, вероятно, будет расти. А со скандалом вокруг CRISPR-деток редактированию генов в теле, вероятно, будет открыто больше дорожек, если результаты Sangamo окажутся положительными.

"Neuralink и другие нейрокомпьютерные интерфейсы"
Neuralink — это фантастика, в некотором роде: крошечные имплантированные в мозг частицы могут связать ваше биологические ПО с кремниевым оборудованием и Интернетом.

Однако именно это компания Илона Маска, основанная в 2016 году, стремится разработать: нейрокомпьютерные интерфейсы, которые могут быть связаны с вашими нервными цепями для лечения заболеваний или даже улучшения ваших способностей.

В ноябре прошлого года Маск нарушил молчание секретной компании, заявив, что расскажет кое-что «интересное» через пару месяцев.

Стремление Маска к достижению симбиоза с искусственным интеллектом не является движущей силой для всех нейрокомпьютерных интерфейсов (НКИ). В клиниках основным стимулом является реабилитация пациентов — которые страдают параличом, потерей памяти или другими повреждениями нервов.

2019 год может стать годом, когда НКИ и нейромодуляторы станут повсеместными в клиниках и избавятся от проводов. Эти устройства, возможно, наконец-то заработают автономном в неисправном мозге, применяя электростимуляцию только тогда, когда необходимо уменьшить побочные эффекты и не требуя внешнего мониторинга. Или же они могли бы позволить ученым контролировать мозг с помощью света, не нуждаясь в громоздких оптических волокнах.

"Мнение футурологов: ГМО-революция"
Своим экспертным мнением поделился Владимир Кишинец, к.ф.н., координатор российской Ассоциации футурологов:

«Краткий ответ может быть лишь один: наша цивилизация, не смотря на все трудности, сложности и проблемы, стоит на пороге ГМО-революции. И речь, конечно, не о трансгенной еде, а о вступлении в эру управления биологией человека.

Все довольно просто: человеческая биология весьма далека совершенства, создавшая нас эволюция не самый хороший конструктор. Результаты всем, к сожалению, хорошо известны и один из них — тысячи терзающих людей хворей, от мелких недомоганий до смертельных болезней.

В борьбе с ними современная медицина таблеток и скальпелей, достигла очевидных успехов. Но также очевидно, что возможности ее ограничены и существующими методами она никогда не смогут достичь единственного приемлемого устраивающего нас результата — полного излечивать все болезни.

В тоже время решить эту, кажущаяся сегодня утопией, задачу вполне возможно. Известные факты говорят, Уже сегодня очевидно, что любое живое существо человек может болеть только теми болезнями, которые допускает его биология. Человек генетически не может, например, заболеть чумой свиней, а животные биологически не способны болеть многими человеческими болезнями.

Сегодня понятно, что кардинально излечивать и вообще не допускать не допустить инфицирования ВИЧ, вообще возникновения заболеваний любой, не только инфекционной, природы, можно только управляя биологическими свойствами организма на генно-клеточном уровне.

Возможность изменять не только клетки эмбрионов, но и триллионы клеток уже живущих, взрослых людей… Такая биомедицина способна на немыслимое сегодня — обеспечить людям то, что сегодня кажется невероятным, — постоянное и абсолютное здоровье, даст биомедицина, способная. Такая новая медицина будет мало похожа на современную, но неизмеримо более эффективной. Первые научные шаги в ее создании уже очевидны. Возможности такого вмешательства в работу организма позволят не просто успешно хорошо лечить болезни, но вообще не допускать их возникновения. Это совсем иной уровень».